En science, toutes les études ne se valent pas et apportent chacun des niveaux de preuve différents. Elles possèdent des structures et des compositions différentes qu’il faut connaître pour mieux maîtriser la valeur d’une étude scientifique. Explications.

Comprendre la hiérarchie des preuves scientifiques

“Une étude a montré que le traitement du professeur Dupont était efficace contre la maladie X”

Ce genre de phrase pullule dans la presse, dans les unes des journaux, ou encore dans les débats entre initié et non-initié.

Je vous avais présenté dans un billet précédent l’architecture ou les entrailles d’une étude scientifique. Les “papiers” comme on dit dans le jargon avec l’introduction, la méthode, les résultats et la discussion finale.

Si on peut ranger tous les travaux derrière le terme générique “d’étude scientifique”, toutes ne se ressemblent pas. Bien au contraire. Nous avons une tripotée d’études avec des architectures différentes qui n’apportent pas le même niveau de preuves et ne mesurent pas la même chose.

L’actualité brûlante avec le coronavirus nous a montré que certains essais cliniques étaient plus sérieux que d’autres. Voici donc un rappel important sur les différents niveaux de preuves en science.

Ce rappel majeur vous permettra de mieux décrypter la qualité d’une étude scientifique et ses implications en fonction de son architecture (son design), avec par exemple les fragiles études de cas-contrôle contre les sérieux essais randomisés en double-aveugle.

Comprendre ces nuances est une étape importante dans l’accès à l’information médicale et scientifique, et dans le développement d’un esprit critique finement aiguisé. Comprendre ces nuances en science permet de mieux se positionner dans l’actualité et de se détacher d’arguments parfois vaseux (comme “le bon sens”) ou les biais divers et variés (confirmation, du survivant, etc.)

Le top du top : essai clinique randomisé avec ou sans méta-analyse

Quand on cherche à se rapprocher le plus possible de la vérité, ou autrement dit des effets les mieux cernés sur la santé (positif comme négatif), on doit prendre en compte les essais cliniques randomisés.

Les fameux randomized clinical trial (RCT en anglais) représentent le sommet de la pyramide des preuves scientifiques, ceux qui minimisent le plus le risque de biais. Mais ces risques existent toujours bien entendu. L’art réside ensuite dans l’analyse de chaque essai clinique, d’interpréter toutes les évidences scientifiques, les besoins des patients, et de prendre en compte la réalité du terrain.

On pourra rajouter à ces RCT toutes les mesures de précautions additionnelles qui renforcent la validité des résultats :

1. du double aveugle. Les patients ne savent pas s’ils vont prendre un placebo ou un traitement actif, et les expérimentateurs ne savent pas quel patient est dans quel groupe. C’est un critère de rigueur supplémentaire, car il permet de réduire le risque de biais, ou certaines manipulations des données si on a connaissance de qui a quoi (surtout si on a envie de montrer que son traitement fonctionne !)
2. du multi-centrique. On réalise le même essai clinique dans différents centres médicaux du monde entier. Cela renforce la généralisation des résultats avec des ethnies différentes par exemple, et réduit le risque de biais.
3. du placebo. Les essais cliniques possèdent par nature un groupe contrôle qui sera comparé au groupe testant la molécule ou la thérapie ciblée. Ce groupe contrôle devrait être traité par un placebo.
4. De nombreux participants. Un essai clinique sur 40 patients masculins n’aura pas le même impact ni la même force qu’un autre avec 300 représentants de chaque sexe. Donc oui, d’une certaine manière, la taille est importante dans les essais cliniques !

Tous les essais cliniques ne sont pas randomisés, c’est à dire avec une création de groupes comparables dès le départ, ni conduits en aveugle. On parle d’open label pour ces études où les expérimentateurs et les patients savent ce qu’ils prennent.

Autrement dit, tous les essais cliniques ne représentent pas le Saint-Graal de notre médecine et science moderne.

C’est pour cette raison que les méta-analyses aussi sont de puissants outils, mais également des dangers dans l’interprétation des preuves scientifiques.

Ces méta-analyses permettent d’étudier globalement les résultats de plusieurs essais cliniques, pour dégager une tendance, surtout face à des études discordantes. Mais tout dépend de ce qu’on décide d’analyser et ce qu’on décide de laisser de côté.

Une méta-analyse remplie d’études moyennes, avec des biais importants, sera nécessairement moins intéressante et moins pertinente que sa cousine conduite sur des essais cliniques randomisés en double aveugle par exemple.

Les autres types d’études beaucoup moins top

Au-delà du Saint-Graal de l’essai clinique randomisé et contrôlé, qui peut coûter cher et n’est pas accessible à toutes les équipes non plus, on retrouve bien sûr toute une panoplie de différentes méthodes scientifiques. Cette liste n’est pas exhaustive, loin de là, mais tente de détailler les principales pour mieux comprendre les limites et le risque de biais.

C’est comme un couteau suisse scientifique avec différents outils, qui ont tous des qualités et des faiblesses, et un rôle particulier à jouer pour mieux comprendre notre monde.

LIRE LA SUITE